Какви са възможностите за лечение на първичната миелофиброза?
Съдържание:
Пациентите с цироза не са обречени (Септември 2024)
Първична миелофиброза (PMF) е едно от няколко кръвни заболявания, класифицирани като миелопролиферативни неоплазми. Неоплазмата се дефинира като анормален растеж на тъкан, причинен от мутация и може да бъде класифициран като доброкачествен (незлокачествен), предмалигнен или злокачествен. Миелопролиферативните неоплазми обикновено са доброкачествени първоначално, но с времето могат да се превърнат в злокачествено (раково) заболяване.
Мутацията в PMF води до фиброза (белези) на костния мозък. Този белег в костния мозък нарушава нормалното развитие на кръвните клетки. Анемията е най-често срещаната лабораторна находка. Левкоцитоза (повишаване на белите кръвни клетки) и тромбоцитоза (повишен брой на тромбоцитите) са често срещани, но с напредването на заболяването може да възникне тромбоцитопения (нисък брой на тромбоцитите). Спленомегалията (разширяването на далака) се развива, тъй като далакът става вторично място на производството на кръвни клетки.
Има ли нужда от лечение?
Макар че типичната първа стъпка може да бъде проучване на потенциалните възможности за лечение, не забравяйте, че не всички хора с ПМП изискват лечение. Лечението на PMF се определя от риска от прогресиране на заболяването и преживяване.
Система, наречена Dynamic International Prognostic Scoring System (DIPSS) Plus, използва информация за лицето като възраст, брой на белите кръвни клетки, хемоглобин, циркулиращи бластни клетки, наличие на симптоми, генетика, брой на тромбоцитите и трансфузионна нужда за изчисляване на резултата. Използвайки тази система хората с ФМП могат да се разделят на четири прогностични категории: нисък риск, междинен-1 риск, междинен-2 риск и висок риск. Средната преживяемост варира от малко повече от една година при пациенти с високорисково заболяване до 15 години при пациенти с нискорисково заболяване. PMF при хора под 60-годишна възраст е свързана с по-добра прогноза и средна преживяемост от почти две години до 20 години.
Хематолозите използват точките DIPPS Plus заедно с генетичната мутация на човека, за да определят плана за лечение. Хората с нискорисково заболяване, които нямат симптоми, не се лекуват, но се наблюдават внимателно за симптоми и влошаване на анемията и / или тромбоцитопенията. Ако човек развие симптоми (повишена температура, загуба на тегло, прекомерно изпотяване или масивно разширяване на далака) или нужда от трансфузия, трябва да се започне лечение. Преливанията на червени кръвни клетки обикновено се дават, когато хемоглобинът е по-малък от 8 g / dL. Тъй като многократните трансфузии на червени кръвни клетки водят до претоварване с желязо, обикновено се правят други опити.
Лечение на симптомите
- Спленомегалия: Ако далакът е значително разширен и причинява проблеми (като дискомфорт, множество инфаркти на далака, увеличава се нуждата от трансфузия), може да се използва перорално лекарство хидроксиурея. С това лечение около 40% от хората с ФМП имат 50% намаление на размера на далака, което продължава приблизително една година. Ако далакът не реагира на хидроксиурея, може да се наложи спленектомия (хирургично отстраняване на далака).
- Анемия: Анемията в PMF може да се лекува с различни лекарства като флуоксиместерон, преднизон или даназол. Флуоксиместеронът и даназолът са известни като андрогени (стероиден хормон), които изглежда стимулират производството на костен мозък. Един от основните недостатъци на тези лекарства е, че те са свързани с мъжките хормони и могат да предизвикат развитие на телесна коса, дълбок глас или увеличаване на мускулната маса. Може да се използва и талидомид или леналидомид (форма на химиотерапия) заедно с преднизон.
Висок или среден риск
Хората с средно и високо рисково заболяване може да се нуждаят от алтернативна терапия. Разбираемо е трудно да се чуе, че заболяването ви е по-висок риск - познаването на възможностите за лечение може да помогне за облекчаване на някои тревоги и страх, които може да почувствате.
- Трансплантация на хемопоетични стволови клетки (HSCT или трансплантация на костен мозък): Това е единствената лечебна терапия за PMF, но има значителен риск.Трансплантацията трябва да настъпи скоро след диагнозата преди развитието на други усложнения за намаляване на усложненията. Исторически, трансплантациите са били ограничени до хора под 60-годишна възраст, които отговарят на донорите на братя и сестри (MSD). Напоследък са извършени трансплантации със съответстващи несвързани или несъответстващи донори.
- Ruxolitinib: Хора с PMF и тежки симптоми, които не са кандидати за HSCT, могат да използват ruxolitinib. Руксолитиниб е лекарство, известно като инхибитор на тирозин киназа, по-специално инхибитор на JAK2. JAK2 е често срещана мутация в PMF, но може да се открие и в други милеопролиферативни неоплазми като полицитемия вера и есенциална тромбоцитемия. Лечението с руксолитиниб може да намали размера на далака, да намали симптомите (като умора, болка в костите) и да намали анемията. Въпреки че това лекарство е насочено към JAK2 мутация, пациентите с други мутации също могат да реагират.
Симптоми и лечение на идиопатична миелофиброза
Прочетете информация за идиопатичната миелофиброза, известна също като агногенна миелоидна метаплазия, включително симптоми, диагноза и лечение.
Какви са възможностите на гей двойките за бебета?
Еднополови двойки и ЛГБТ лица могат да имат семейства. Тук са всичките ви възможности, независимо от вашата сексуална ориентация.
Достъп до лечение на плодовитостта: познайте възможностите си
Разходите, местоположението и предубедеността на доставчика на грижи може да ви попречат да се нуждаете от лечение за плодовитост. Какво можеш да направиш?