Джакафи има за цел да наруши механизма в Полицитемия Вера
Съдържание:
Живеем в чудни времена, когато не само по-добре разбираме механизмите на болестта, но и как да насочим тези механизми към новооткритите лекарства. Например, Jakafi (ruxolitinib) става първият одобрен от FDA лекарство за лечение на полицитемия вера и действа чрез инхибиране на ензимите Janus Associated Kinase 1 (JAK-1) и Janus Associated Kinase 2 (JAK-2). Заедно с други клетъчни промени, тези ензими се разпадат при хора с полицитемия вера.
Какво представлява Polycythemia Vera?
Polycythemia vera е рядко заболяване на кръвта. Това е коварна болест, която обикновено се появява по-късно в живота (хора на 60-те години) и в крайна сметка причинява тромбоза (мислете за инсулт) при една трета от всички засегнати хора. Както всички знаем, инсулт може да бъде смъртоносен, така че диагнозата PV е доста сериозна.
Историята за това как PV работи започва в костния мозък. Нашият костен мозък е отговорен за вземането на нашите кръвни клетки. Различните видове кръвни клетки в нашето тяло имат различни роли.Червените кръвни клетки доставят кислород до нашите тъкани и органи, белите кръвни клетки помагат за борба с инфекциите, а тромбоцитите спират кървенето. При хора с PV, има мутация в мултипотенциалните хемопоетични клетки, което води до свръхпроизводство на червени кръвни клетки, бели кръвни клетки и тромбоцити. С други думи, в PV, клетките-предшественици, които се диференцират в червени кръвни клетки, бели кръвни клетки и тромбоцити, се хвърлят в овърдрайв.
Твърде много от всичко не е добро, а в случая на PV, твърде много кръвни клетки могат да разтопят кръвоносните ни съдове, причинявайки всякакви клинични проблеми, включително следното:
- главоболие
- слабост
- сърбеж (сърбеж, който класически представя след горещ душ или вана)
- виене на свят
- изпотяване
- тромбоза или прекомерно съсирване на кръвта (Кръвните съсиреци могат да запушват артериите и да предизвикат инсулт, инфаркт и белодробна емболия, или запушват вени като порталната вена, която подхранва черния дроб, като по този начин причинява увреждане на черния дроб.)
- кървене (Твърде много кръвни клетки - много от които са дефектни тромбоцити - може да t
- спленомегалия (далакът, който филтрира мъртвите червени кръвни клетки, набъбва поради увеличения брой кръвни клетки в PV.)
- erythromelalgia (Болката и топлината в цифрите са причинени от твърде много тромбоцити, които възпрепятстват притока на кръв в пръстите на ръцете и краката, което може да доведе до смърт на цифри и ампутация.)
PV може също така да усложни други заболявания като коронарна болест на сърцето и белодробна хипертония, както поради увеличения брой кръвни клетки, заглушаващи кръвообращението, така и с хиперплазия на гладката мускулатура или свръхрастеж, което допълнително свива кръвния поток. (Гладката мускулатура прави стените на кръвоносните ни съдове, а увеличеният брой кръвни клетки вероятно освобождава повече растежни фактори, които причиняват удебеляване на гладките мускули.)
Малка част от хората с PV преминават към развитие на миелофиброза (където костният мозък се изразходва или „износва” и се изпълва с безфункционални и пълнежни фибробласти, водещи до анемия) и в крайна сметка дори до остра левкемия. Имайте предвид, че PV често се нарича миелопролиферативна неоплазма или рак, защото подобно на други видове рак това води до патологично увеличаване на броя на клетките. За съжаление, при някои хора с PV, левкемията представлява края на линията на континуума на рака.
Джакафи: А наркотик, който се бори с Полицитемия Вера
Хората в плетерната фаза на PV или фазата, характеризираща се с увеличен брой кръвни клетки, се лекуват с палиативни интервенции, които смекчават симптомите и подобряват качеството на живот. Най-известен сред тези лечения е вероятно пускане на кръв или кървене за намаляване броя на кръвните клетки.
Специалистите също така лекуват PV с миелосупресивни (мислещи химиотерапевтични) агенти - хидроксиурея, бусулфан, 32р и по-скоро интерферон, които инхибират свръхпроизводството на кръвни клетки. Миелосупресивните лечения повишават чувството за благополучие на пациента и се смята, че помагат на хората с PV да живеят по-дълго. За съжаление, някои от тези лекарства като хлорамбуцил носят риск от причиняване на левкемия.
За хора с PV, които имат проблеми с поносимостта или не реагират на хидроксиурея, първа линия миелосупресивни средства, Jakafi е одобрен от FDA през декември 2014 г. Jakafi действа чрез инхибиране на JAK-1 и JAK-2 ензима, който е мутиран при повечето хора. с PV. Тези ензими участват в кръвта и имунологичното функциониране, процеси, които са необичайни при хора с PV.
При 21% от хората, които имат непоносимост или не реагират на хидроксиурея, проучванията показват, че Jakafi намалява размера на далака (намалява спленомегалията) и намалява нуждата от флеботомия. Изследванията показват, че дори и при най-добрите алтернативни лечения, само 1% от тези хора биха изпитали подобна полза. Трябва да се отбележи, че Jakafi е бил предварително одобрен от FDA за лечение на миелофиброза през 2011 г. Най-честите неблагоприятни ефекти на Jakafi (които FDA нарича „странични ефекти”) включват анемия, нисък брой тромбоцити, замаяност, запек и херпес.
Трябва да се отбележи, че както при другите миелосупресивни лечения, не е ясно дали Джакафи ще помогне на хората да живеят по-дълго.
Ако Вие или някой, когото обичате, има PV, който не реагира на хидроксиурея, Jakafi представлява обещаващо ново лечение. За останалата част от нас, Jakafi представлява основна парадигма за това колко повече лекарства ще бъдат разработени напред. Изследователите все по-добре разбират кои механизми са объркани от болестта и са насочени към тази патология.
Може ли алкохол да наруши растежа на мускулите и фитнес нивата?
Показано е, че алкохолът намалява синтеза на мускулен протеин (MPS) и нивата на фитнес. Означава ли това напълно да се откажеш от пиенето, за да постигнеш оптимална фитнес?
Скулпт цел Цел мазнини монитор преглед
Skulpt Aim преглед на телесните мазнини - когато искате точен тест за телесни мазнини у дома, целта на Skulpt може да бъде по-скъп от помощ.
Вашият тийнейджър и намерение: да живееш с цел цел
Интенционалността се състои в това да се научим да действаме с цел и това е ключ към успеха в училище и развитието на детето. Научете повече.