Фаза 1 Клинични изпитвания - цели и тестване
Съдържание:
- Определение и цел на клиничните изпитвания от фаза 1
- Други фази на клиничните изпитвания
- През последното десетилетие клиничните изпитвания във Фаза 1 са се променили
- Пример (Larotrectinib)
- Мисли при разглеждане на клинично изпитване фаза 1
- Рискове и ползи
- Други възможности за получаване на експериментални лекарства
- Долен ред
What doctors don't know about the drugs they prescribe | Ben Goldacre (Октомври 2024)
Фаза 1 на клиничните проучвания са първите проучвания, проведени върху хора за тестване на лекарство. Основната цел на тези опити е да се определи дали дадено лекарство или процедура е безопасно. Преди клиничните проучвания от фаза 1, лекарството може да бъде широко изследвано върху ракови клетки в лабораторията и / или при лабораторни животни. Ролята на фаза 1 на клиничните изпитвания при рак обаче се промени значително през последните години, като голяма част от причината за това е проектът за човешкия геном. Докато в миналото тези проучвания често са били „последно усилие“, само с малък шанс човек да има полза, проучванията от първа фаза могат да бъдат отлична (и единствена) възможност за удължаване на живота. Освен това, тъй като много лекарства, които се тестват в тези проучвания, са внимателно разработени, за да попречат на специфични цели в прогресията и разпространението на рака, те са склонни да бъдат по-малко "рискови", отколкото в миналото. Понастоящем има много хора, преживели рак поради съществуването на тези проучвания.
Имайте предвид, че целта на клиничните проучвания е да се намерят терапии, които или работят по-добре, или имат по-малко странични ефекти, отколкото лекарствата, които имаме в момента. Всички лекарства, използвани за лечение на рак, са били тествани като част от клинично изпитване. През това време единствените хора, които са били в състояние да извлекат ползи от тези лечения, са тези, които са били в проучвателната група за клинично изпитване.
Определение и цел на клиничните изпитвания от фаза 1
Фаза 1 на клиничните проучвания е направена, за да се види дали има експериментално лекарство или лечение безопасно е. След като лечението е тествано в лабораторията или върху животни, то влиза във фаза 1 на клинично изпитване, което се извършва с хора. Тези проучвания обикновено включват само малък брой хора, за да се определи дали дадено лекарство или лечение са безопасни и да се определи най-добрата доза от лекарството и как трябва да се прилага (перорално или интравенозно). Въпреки че основната цел на тези проучвания е да се оцени безопасността, те могат също така да определят дали лечението работи за рак.
Други фази на клиничните изпитвания
Има три фази на клинични проучвания, които трябва да бъдат завършени преди лекарството да бъде одобрено от FDA. Ако се появи лечение сейф в края на клиничното изпитване фаза 1 може да влезе във фаза 2 на клинично изпитване, проучване, направено, за да се види дали има лечение ефективен, Ако дадено лекарство или лечение се считат за безопасни във фаза 1 на изпитването и ефективни при изпитване във фаза 2, то тогава ще влезе във фаза 3 на клинично изпитване. Фаза 3 клинични изпитвания са много по-големи и се правят, за да се види дали лечението е не само безопасно и ефективно, но и работи по-добре или има по-малко странични ефекти понастоящем на разположение.
През последното десетилетие клиничните изпитвания във Фаза 1 са се променили
Изпитванията във Фаза 1 и това, което може да очаквате, ако сте записани в едно, са се променили значително само през последните няколко години.
Много от новите лекарства, които се тестват във фаза 1 на клиничните проучвания през 2018 г., са внимателно проектирани да действат по точен път в растежа на рак.
Не само че такива лекарства често имат по-малка вероятност да имат големи странични ефекти, отколкото традиционните химиотерапевтични лекарства (въпреки че те могат), но въз основа на дизайна има по-разумна вероятност те да имат значение за Вашият рак. В крайна сметка, ако можете да попречите на конкретна стъпка, през която ракът трябва да премине, за да се раздели (и по този начин да нарасне и разпространи), има разумен шанс ракът, за който е доказано, че зависи от тази стъпка, ще отговори.
В такива случаи може да се окаже, че единствените възможности за лечение на рак са конвенционалните химиотерапевтични лекарства. Наркотиците като целеви лекарства често са по-склонни да държат рак под контрол за известно време и лекарствата за имунотерапия, поне за малък процент от хората, могат да доведат до траен отговор (дългосрочен отговор).
С напредъка прецизна медицинаВероятно е клиничните проучвания от фаза 1 да продължат да предлагат повече обещания за индивидите, отколкото просто да се извършват опити, за да се види дали лекарството е безопасно.
Пример (Larotrectinib)
Пример за клинично изпитване фаза 1 е тази на целевата терапия ларотрениниб, която е получила ускорено одобрение от FDA през 2018 година. един специфичен рак (проучени са хора с над 17 вида рак, включително възрастни и деца). Във фаза 1 на клиничните проучвания, довели до одобрение, лекарството е било дадено на хора с напреднал рак, които или не са имали допълнителни възможности (няма алтернативи) или са напреднали с тези възможности. От изследваните хора 75% от хората са отговорили на лекарството и много от тях продължават да отговарят, когато периодът на проучването приключи след повече от 9 месеца. За сравнение, ако хората са лекувани с химиотерапия (ако това е дори опция), мнозинството от тях биха видели техния рак в рамките на 6 месеца. Имаше дори няколко души с метастатичен или неоперативен рак, които са имали достатъчно значима туморна прогресия, за да може след това да се извърши лечебна хирургия.
Мисли при разглеждане на клинично изпитване фаза 1
Има няколко причини, поради които някой може да помисли за участие в клинично изпитване във фаза 1. t Едната е надеждата за напредък в научните изследвания, които могат да помогнат на други хора със същото заболяване в бъдеще. Друга е надеждата, че едно ново лекарство или процедура, което все още не е тествано върху хора, ще предложи шанс за оцеляване, когато други лечения не са успели. Единственият начин, по който се постига напредък в лечението на рака и последващото оцеляване, е чрез участие на пациенти в клинични изпитвания. Въпреки това, клиничните изпитвания не са за всеки.
Рискове и ползи
Важно е да обмислите всички рискове и ползи от клиничните проучвания, ако обмисляте едно от тези проучвания. Често е полезно да запишете както предимствата, така и недостатъците на изследването върху лист хартия, така че да можете да преценявате опциите си. Няма правилен или грешен избор, само изборът, който е най-подходящ за вас.
Други възможности за получаване на експериментални лекарства
В по-голямата си част единственият начин, по който можете да използвате експериментално лекарство, е да участвате в клинично изпитване. Това не винаги е така и някои хора могат да се ползват от милосърдна употреба или разширен достъп до лекарства, които все още не са одобрени от FDA. Ако не отговаряте на изискванията за клинично изпитване, но изследваното лекарство изглежда обещаващо за вашия конкретен рак, отделете малко време да научите за употребата на състрадателни наркотици.
Долен ред
Фаза 1 на клиничните изпитвания са първите медицински изследвания, при които лекарство или процедура се тества при хора. Тъй като традиционно това е провокиращо безпокойство и е довело до шеги за това да бъде морско свинче, тези първи проучвания могат да бъдат разглеждани по различни начини. От една страна те могат да бъдат по-рискови. В крайна сметка, основната цел на тези проучвания е да се определи дали дадено лекарство е безопасно за хората (и също така да се получи представа за най-добрата доза, която да се използва).
И все пак, от различен ъгъл, клиничното изпитване във фаза 1 може да предложи повече. Много клинични проучвания от етап 3 сравняват лекарства, които вече са разгледани. Надеждата може да е, че лекарството ще подобри оцеляването само за няколко месеца. С клинично изпитване във фаза 1 обаче се разглежда ново лекарство (и вероятно нова категория лекарства), което може или не може да помогне, но може да помогне повече от всичко друго, налично в момента. Примери за това са чести през последните години. Тъй като безпокойството остава за участие в клинични изпитания, отделете малко време, за да научите за митовете за клиничните изпитвания и какво е факт и измислица.
Митове за клинични изпитвания за рак
Какво е факт и какво е измислица? Прочетете за първите 10 мита за клинични проучвания за лечение на рак преди да започнете проучване.
5 Видове клинични изпитвания за рак
Какви са различните видове клинични изпитвания и какви са въпросите, на които тези медицински изследвания са предназначени да отговорят?
Тест за клинични изпитвания за толерантност на храна
Тестът за толерантност към смесеното хранене е дълъг, но прост и резултатите показват как работи панкреасът. Научете повече за този тест