Фенфлурамин за лечение на припадъци от епилепсия
Съдържание:
- Употреба при епилепсия
- Fenfluramine в Dravet синдром
- Fenfluramine в Lennox Gastaut синдром (LGS)
- дозиране
- Механизъм на действие
- История от миналото
- Странични ефекти
- Бъдещето на фенфлурамин
Нейтростимуляторы и ноотропы при аутизме. Кортексин и церебролизин при аутизме (Септември 2024)
Фенфлурамин е лекарство, което в момента се изследва за контрол на припадъци при някои видове епилепсия. Понастоящем, Zogenix, фармацевтична компания, е получила разрешение от Американската администрация по храните и лекарствата (FDA) да изучава фенфлурамин за употреба като епилепсия. В ход са клинични проучвания, като вече са налице някои резултати от ранна фаза.
Фенфлурамин вече е използван на ограничена основа за лечение на епилепсия в Белгия и резултатите са били проследявани внимателно.Няколко от публикуваните проучвания са проведени в Белгия.
Употреба при епилепсия
Има много видове епилепсия и в момента има над 20 различни лекарства, одобрени за лечение на епилепсия. Всички тези лекарства не работят за всеки тип епилепсия и ако имате припадъци, Вашият лекар ще предпише антиконвулсант, който е ефективен за контролиране на вида на припадъците.
Според Zogenix, фенфлурамин е специално изследван за лечение на синдром на Dravet, състояние, което често причинява рефрактерни припадъци, които са припадъци, които не могат да бъдат контролирани въпреки стандартното медицинско управление. Фенфлурамин е изследван и при синдром на Lennox Gastaut (LGS), друг епилепсионен синдром, характеризиращ се с рефрактерни припадъци.
Fenfluramine в Dravet синдром
Синдромът на Dravet е рядко заболяване, характеризиращо се с чести припадъци, проблеми с баланса, физически увреждания, дефицити в ученето и поведението. Децата започват да показват признаци на синдром на Dravet в ранна детска възраст. Припадъците могат да се появят многократно на ден и често се предизвикват от треска. Деца и възрастни със синдром на Dravet обикновено изпитват няколко вида рефракторни припадъци, включително тонично-клонични припадъци и миоклонични припадъци.
Едно скорошно европейско проучване включва девет пациенти, които са имали синдром на Dravet, с възраст между 1 и 29. Средно, участниците в проучването са имали около 15 големи гърчове на месец преди началото на проучването.
Пациентите доброволци са лекувани с фенфлурамин за продължителност от 4 месеца до 5 години. Всеки от тях получава доза за лечение на базата на теглото си. Дозата на фенфлурамин е 0,25-1,0 mg / kg дневно, като максималната доза е 20 mg дневно.
Пациентите доброволци или техните родители документираха гърчовете си с помощта на дневник за припадъци и всички те имаха по-ниска честота на припадъци с фенфлурамин. Беше отбелязано средно ниво от 75% подобрение.
Fenfluramine в Lennox Gastaut синдром (LGS)
LGS е синдром на епилепсия, характеризиращ се с множество видове припадъци. Както при синдрома на Dravet, гърчовете са чести и трудно се контролират със стандартно медицинско лечение.
Хората с LGS обикновено започват да изпитват симптоми на заболяването по време на ранна детска възраст и имат обучителни дефицити, физически увреждания и поведенчески проблеми в допълнение към техните пристъпи.
Европейско проучване изследва ефектите на фенфлурамин върху гърчове, свързани с LGS. Проучването включва 13 доброволци. Те получават перорален разтвор на фенфлурамин хидрохлорид, започващ с доза от 0,2 mg / kg на ден, разделен на две отделни дози, с постепенно увеличаване и максимум 0,8 mg / kg на ден, или 30 mg на ден.
Средно доброволците от проучването са имали 53% намаление на техните конвулсивни припадъци при използване на фенфлурамин.
дозиране
Някои антиконвулсанти могат да бъдат измерени с кръвни нива и дозата може да бъде наблюдавана въз основа на насочващите насоки. Понастоящем не съществува стандартно плазмено ниво на фенфлурамин, така че понастоящем дозата се управлява на базата на препоръчителната доза за тегло, клиничния отговор на пристъпа и наблюдаваните странични ефекти.
В експериментални проучвания, фенфлурамин е бил използван при доза от 20 до 60 mg на ден. Той е използван и при доза от 0,2 до 3 mg / kg на ден. Ако е налице, препоръчителната доза може да се основава на тези, които са били използвани в тези проучвания.
Обикновено, за лечение на рефрактерна епилепсия, антиконвулсивната доза се увеличава постепенно, докато пристъпите са добре контролирани, докато в същото време се наблюдават внимателно нежеланите реакции. Може да се наложи лечението да бъде преустановено, ако страничните ефекти са непоносими.
Механизъм на действие
Фенфлураминът е производно на амфетамин, което означава, че тя е тясно свързана със стимулантите епинефрин и норепинефрин, които организмът естествено прави. Тези стимуланти ускоряват сърдечната честота, повишават кръвното налягане, намаляват апетита и забавят храносмилането. Химичното сходство с амфетамина е най-вероятно причината фенфлураминът да потиска апетита и да обясни някои от страничните ефекти.
Фенфлурамин също увеличава серотонин (5 НТ), невротрансмитер, който основно работи в мозъка. Обикновено, мозъкът премахва излишния 5 HT, като го съхранява в малки структури, наречени везикули, след като се използва. Фенфлурамин поддържа високи нива на 5 НТ чрез предотвратяване на неговото повторно поглъщане в мехурчетата, увеличавайки неговата наличност. Лекарства, които взаимодействат с 5 НТ, обикновено се използват за лечение на депресия, а не за епилепсия. Но се появяват доказателства, че 5 HT може да стабилизира нервната активност в мозъка и това е било предложено като възможен механизъм, чрез който той намалява гърчовете.
История от миналото
Докато фенфлурамин никога не е бил одобрен за лечение на епилепсия, той не е ново лекарство. Смята се за много ефективно подтискащо апетита в продължение на много години и в миналото беше одобрено от FDA за лечение на затлъстяване.
Фенфлураминът беше съставка в популярния продукт Fen-Phen и също така се продаваше под името Pondimin.
Установено е, че фенфлурамин причинява сериозни странични ефекти, включително удебеляване на сърдечна клапа и белодробна хипертония. Той е свален от пазара в Съединените щати и по целия свят в края на 90-те години на миналия век поради тези опасения за безопасността.
Странични ефекти
Досега проучванията, изследващи фенфлурамин като лечение на епилепсия, са били малки, обикновено включващи по-малко от 100 доброволци на пациент на изследване.Има обаче редица проучвания и няколко хиляди участници са взели участие в изследвания за епилепсия на фенфлурамин през последните няколко години.
Най-честите нежелани реакции включват загуба на тегло и сънливост. Понякога страничните ефекти бяха намалени, когато дозата на лекарството беше намалена. Загубата на тегло е в съответствие с анамнезата за фенфлурамин като средство за лечение на затлъстяване и вероятно се дължи на потискане на апетита.
Самата загуба на апетит може да представлява проблем за деца със синдром на LGS и Dravet, особено за тези, които имат тежки когнитивни дефицити. Досега участниците в проучванията не са имали тежка загуба на тегло или недохранване.
Потенциалът за белодробни (белодробни) или сърдечни (сърдечни) странични ефекти е проблем, като се има предвид профила на безопасност на фенфлурамин, когато той е бил използван като потискащо апетита средство. Участниците в проучването обикновено са последвани от ехокардиограма, която е тест, който визуализира движенията на сърцето и оценява сърдечните клапи.
Наблюденията на проучването за епилепсия показват, че белодробните и сърдечни ефекти не могат да бъдат толкова тежки или чести, колкото наблюдаваните, когато са използвани за лечение на затлъстяване. Това може да се дължи на факта, че дозата фенфлурамин при лечението на епилепсия се счита за относително ниска в сравнение с дозата, използвана за лечение на затлъстяване.
Въпреки това, ако на вас или на детето Ви бъде предписан фенфлурамин в някакъв момент в бъдеще, важно е да посещавате редовно Вашия лекар, за да бъдете внимателно наблюдавани. Това може да помогне за идентифициране на сериозни странични ефекти по-рано, като дава възможност за ефективно лечение.
Бъдещето на фенфлурамин
Понастоящем Zogenix International притежава изключителния лиценз за използване на ниски дози фенфлурамин за лечение на синдрома на Dravet. FDA е определило Zoginex Breakthrough Therapy Designation за ZX008, което е ниската доза фенфлурамин, изследвана като изпитван продукт. Трудно е да се предскаже дали фенфлурамин ще бъде одобрен за лечение на рефрактерна епилепсия при синдрома на Dravet.
Текущият процес включва контролирани проучвания, които изискват официално одобрение. След приключване на проучванията има процедура, при която резултатите от изследването се представят на FDA за одобрение.
Дали лекарството е одобрено или не, зависи от резултата от доказателствата. Резултатите относно ефективността на лекарството, както и дали има неблагоприятни резултати и дали страничните ефекти са поносими, ще бъдат събрани и представени пред FDA. FDA счита тези рискове и ползи, когато преглежда ново лекарство за възможно одобрение.
Ако дадено лекарство е одобрено, Вашият лекар или лекарят на Вашето дете ще прегледат потенциалните рискове и ползи от лекарството за Вашата специфична ситуация. Вие и Вашият лекар може или не може да прецените, че fenfluramine е правилният избор за Вас.
Слово от DipHealth
Ако имате медицинско състояние, за което няма ефективно лечение, като рефракторна епилепсия, то понякога може да се почувства преобладаващо и безнадеждно. Синдромът на Dravet и LGS са условия, които създават много предизвикателства за целия живот на пациентите и техните семейства.
Понякога хората с нелечими медицински условия избират да участват в научни изследвания. Има няколко предимства и недостатъци за участие в проучване. Предимствата включват достъп до по-нови лекарства, които все още не са одобрени, както и отблизо медицинско проследяване и диагностични тестове, често на ниска цена или безплатно. Недостатъците включват експозиция на медикаменти, които могат да представляват потенциално неизвестни рискове и съмнителна ефективност, както и възможността да бъдат настанени в група доброволци, които може да не получават лечение.
Ако вие или вашият любим човек имате рефракторна епилепсия, може да сте кандидат за нови лекарства, нови процедури или участие в експериментални изследвания.
Гледайте прегръдките за наблюдение на припадъци от епилепсия
Часовникът Embrace е снабден със сензори, които могат да бъдат програмирани да откриват припадъци и да изпращат сигнал до часовник за придружител с Bluetooth технология.
Епилепсия: Симптоми, причини, диагноза, лечение и справяне
Епилепсията е неврологично заболяване, което се състои от нередовни електрически импулси и активност в мозъка, причинявайки различни видове припадъци.
Миоклонична епилепсия: симптоми, причини и лечение
Миоклоничните припадъци се характеризират с мускулни резки, влошаване с алкохол, лишаване от сън и инфекции. Те могат да бъдат лекувани с медикаменти.