Разработване на лекарства сираци за редки болести
Съдържание:
- Какво е лекарство сирак?
- Защо някои лекарства са "лекарства сираци"
- Стимули за увеличаване на развитието на лекарствата сираци
- Службата за развитие на сираци на САЩ в САЩ
- Американският закон за лекарствата сираци от 1983 г.
- Влияние на закона за лекарствата сираци в американските фармацевтични продукти
- Пример за лекарства, достъпни поради Закона за лекарствата сираци
- Международни изследвания и разработки за лекарства сираци
- Комитет по лекарствените продукти-сираци
- Регламент относно лекарствените продукти сираци
- Крайната линия на Закона за лекарствата сираци
The Vietnam War: Reasons for Failure - Why the U.S. Lost (Септември 2024)
Какво е лекарство сирак и какво представлява законът за лекарствата сираци? Защо научните изследвания и развитието на тези лекарства са важни и какви са бариерите?
Какво е лекарство сирак?
Лекарството сирак е лекарство (фармацевтично средство), което остава недостатъчно развито поради липсата на компания, която да намери лекарството рентабилно. Често причината, поради която лекарството не е печелившо е, че има сравнително малко хора, които ще купуват лекарството, когато се претеглят спрямо изследванията и разработките, необходими за производството на лекарството. С прости думи, лекарствата сираци са тези, от които компаниите не очакват да печелят много пари, а вместо това да насочат усилията си към лекарства, които ще донесат пари.
Защо някои лекарства са "лекарства сираци"
Фармацевтични (лекарствени) и биотехнологични компании непрекъснато проучват и разработват нови лекарства за лечение на заболявания, а нови лекарства често идват на пазара. Хората, които страдат от редки болести или разстройства, от друга страна, не виждат едно и също изследване на лекарствата за своите заболявания. Това е така, защото техният брой е малък и следователно потенциалният пазар за нови лекарства за лечение на тези редки заболявания (често наричани „лекарства сираци“) също е малък.
Рядко срещано заболяване се среща при по-малко от 200 000 индивида в САЩ или по-малко от 5 на 10 000 индивида в Европейския съюз. Правителствените регулаторни агенции в Съединените щати и Европейския съюз предприеха стъпки за намаляване на тези различия в разработването на лекарства
Стимули за увеличаване на развитието на лекарствата сираци
Признавайки, че в САЩ не са разработени адекватни лекарства за редки заболявания и че фармацевтичните компании действително биха понесли финансова загуба при разработването на лекарства за редки състояния, американският конгрес прие Закона за лекарствата сираци през 1983 г.
Службата за развитие на сираци на САЩ в САЩ
Американската администрация по храните и лекарствата (FDA) отговаря за осигуряването на безопасността и ефективността на лекарствата на пазара в САЩ. FDA създаде Службата за развитие на продукти за сираци (OOPD), за да помогне за разработването на лекарства сираци (и други медицински продукти за редки заболявания), включително предлагане на стипендии за изследвания.
Лекарствата сираци, както и другите лекарства, все още трябва да бъдат намерени безопасни и ефективни чрез проучвания и клинични проучвания, преди FDA да ги одобри за маркетинг.
Американският закон за лекарствата сираци от 1983 г.
Законът за лекарствата сираци предлага стимули да накара компаниите да разработват лекарства (и други медицински продукти) за малките пазари на хора с редки заболявания (в САЩ 47% от редки нарушения засягат по-малко от 25 000 души). Тези стимули включват:
- Федералните данъчни кредити за извършеното изследване (до 50% от разходите) за разработване на лекарство сирак.
- Гарантиран 7-годишен монопол върху продажбите на наркотици за първата компания, получила одобрение от FDA за дадено лекарство. Това се отнася само за одобрената употреба на лекарството. Друго заявление за различна употреба също може да бъде одобрено от FDA и компанията ще има изключителни права за пускане на пазара на лекарството за тази употреба.
- Отказ от такси за кандидатстване за одобрение на лекарства и годишни такси за продукти на FDA.
Преди приемането на Закона за лекарствата сираци, малко лекарства сираци бяха на разположение за лечение на редки заболявания. След приемането на закона повече от 200 лекарства сираци са одобрени от FDA за пускане на пазара в САЩ.
Влияние на закона за лекарствата сираци в американските фармацевтични продукти
След влизането в сила на закона за лекарствата сираци през 1983 г. той е отговорен за разработването на много лекарства. До 2012 г. имаше поне 378 лекарства, които бяха одобрени чрез този процес, а броят продължава да нараства.
Пример за лекарства, достъпни поради Закона за лекарствата сираци
Сред одобрените лекарства са:
- Адренокортикотропен хормон (АСТН) за лечение на детски спазми
- Тетрабензин за лечение на хорея, която се проявява при хора с болест на Хънтингтън
- Ензимна заместителна терапия за тези с нарушения в съхранението на гликоген, болест на Pompe
Международни изследвания и разработки за лекарства сираци
Подобно на Конгреса на САЩ, правителството на Европейския съюз (ЕС) призна необходимостта от увеличаване на изследванията и разработването на лекарства сираци.
Комитет по лекарствените продукти-сираци
Създадена през 1995 г., Европейската агенция по лекарствата (EMEA) отговаря за гарантиране на безопасността и ефикасността на лекарствата на пазара в ЕС. Тя обединява научните ресурси на 25-те държави-членки на ЕС. През 2000 г. беше създаден Комитет по лекарствените продукти сираци (COMP), който да наблюдава развитието на лекарствата сираци в ЕС.
Регламент относно лекарствените продукти сираци
Регламентът за лекарствените продукти сираци, приет от Европейския съвет, предвижда стимули за разработването на лекарства сираци (и други лекарствени продукти за редки заболявания) в ЕС, включително:
- Освобождаване от такси, свързани с процеса на одобряване на пазара.
- Гарантиран 10-годишен монопол върху продажбите на наркотици за първата компания, получила разрешение за пускане на пазара на лекарството в EMEA. Това се отнася само за одобрената употреба на лекарството.
- Разрешение за пускане на пазара в Общността - централизирана процедура за разрешение за търговия, която обхваща всички държави-членки на ЕС.
- Подпомагане на протокола, което означава предоставяне на научни съвети на фармацевтичните компании относно различните тестове и клинични изпитвания, необходими за разработването на лекарство.
Регламентът за лекарствените продукти сираци имаше същия благоприятен ефект в ЕС, който законът за лекарствата за редки заболявания имаше в САЩ, като значително увеличи развитието и предлагането на лекарства за редки заболявания.
Крайната линия на Закона за лекарствата сираци
По това време има много противоречия по отношение на Закона за лекарствата сираци, с необходимостта от лечение на редки заболявания от едната страна на скалата, и въпросите за устойчивостта, от друга. За щастие, тези действия, както в Съединените щати, така и в Европа, повишиха осведомеността за многото редки болести, които, когато бъдат събрани, не са толкова необичайни.
Филми за редки болести и нарушения
Филмът е мощна форма на изкуство и тези филми за редки болести и разстройства ще променят начина, по който разглеждате и обсъждате такива малко известни условия.
Редки болести - Защо да се намери правилната диагноза е трудно
От рядко заболяване до необичайни симптоми, ето причините, поради които правилната диагноза може да бъде труден, дълъг и разочароващ процес.
Основна информация за редки болести
Научете как болестта се квалифицира като рядка, как да получите информация и как да намерите подкрепа, ако страдате от рядко заболяване.